Flagship Pioneering投資組合聯盟？與囊性纖維化基金會合作治療10%無****可醫患者

今日消息稱，Flagship 與一家知名的囊性纖維化非盈利組織 Cystic Fibrosis Foundation（囊性纖維化基金會）達成合作，后者提供多達 1.1 億美元的支持資金（前期承諾 2000 萬美元），Flagship 則提供旗下多家公司的不同技術，建立一家 “單一資產公司”。
這在生命科學領域是一種較為新穎的合作模式。所謂 “單一資產公司”（single-asset companies），是指公司的總資產額中，占據絕對比重的是一項具有不可替代性的特定可辨認資產的價值，除此以外的其他資產、負債的價值都是顯著不重大的。相應地，該實體的未來現金流量也高度依賴于該項特定的可辨認資產。
常見的 “單一資產實體” 的例子是為了特定的房地產開發項目、特定的投資性房地產或者特定區域、礦種的開采等而設立的項目公司。而在這一案例中，實體公司的目標是囊性纖維化。
雙方早期或許會創辦一家或者兩家公司，負責早期的研究和產品開發，但不負責經營，如果早期研究通過了概念驗證，那么 Flagship 可能會尋找另一家公司進行后續的臨床試驗，以及融資交易、商業化等。
囊性纖維化（英語：cystic fibrosis，縮寫作 CF）主要是由囊性纖維化跨膜轉導調節蛋白基因突變所致，是一種罕見的遺傳性疾病。影響全球約 7.5 萬人，在美國大約有 3.5 萬人患病，國內數據尚不明確。
該病的主要特征是慢性進展性阻塞性肺疾病，同時伴有多系統受累，包括汗腺、肺、鼻竇、胰腺、肝臟、膽道、腸道及生殖系統的外分泌腺，其中以呼吸系統損害最為突出。
不過，得益于早期診斷和優化治療，該病的中位數生存時間在逐漸上升，患者可以活得更久。
自 2012 年以來，FDA 已經批準了四種相關的****物，均來自該領域領導者 Vertex 公司。Vertex 公司已上市 4 款 CF ****物：Kalydeco、Orkabi、Symdeko、Trikafta，前 3 款****物可治療全球約 40000 例患者，約占所有 CF 患者的 50%。而最新批準的三聯療法 Trikafta 可將治療范圍擴大到 全球 90% 的 CF 患者。
Vertex 和囊性纖維化基金會是長期合作伙伴，此前一直致力于解決最后 10% 無法治愈的病人的問題，這 10% 的患者因為突變不同而無法使用現有****物。
Flagship 通過被稱為 "Pioneering Medicines" 的倡議，加入了這場研發活動。不過，除了重點針對 10%“無****可醫” 的患者以外，Flagship 也想嘗試尋找更多靶向療法以及 RNA 技術來優化現有的****物。它通過旗下不同公司的不同技術路線來嘗試治療同一種疾病。
Tessera Therapeutics 是 Flagship 旗下的一家 “基因書寫” 公司，這家公司加入了這個項目。所謂 “基因書寫” 即可以通過多種方式改變 DNA，可以改變 DNA 的單個單位，也可以插入或者刪除小片段，還可以在整個基因中進行書寫。這家公司可以通過糾正 CFTR 基因缺陷，從而治療不同突變的囊性纖維化患者。
當然，Moderna 最具優勢的 RNA 技術也不會缺席。RNA 可以在新冠疫苗中指示細胞基質產生刺突蛋白，或許也可以在某個機制下幫助 CFTR 蛋白。這或許會比現有的一些修飾方法更有效。
有消息透露，Flagship 正在與其投資組合中的另外兩家公司就囊性纖維化合作進行談判，如果合作有效，利潤也將共享。