未來2個月，生物制****領域值得關注的5個問題

投資人們會再次試圖解讀 Biogen 高管對于試驗性阿爾茲海默癥****物 aducanumab 的評價，目前 FDA 正在審查該評價，預計 6 月 7 日會出結果。而對于 Vertex 和 Sarepta 公司而言，它們可能會有兩款重磅****物出現，數據將在數周內公布。
但是，最令人關注的進展依舊是來自于阿斯利康和強生的疫苗：前者的新冠疫苗會不會獲得 FDA 的緊急批準？后者的新冠疫苗能否獲得批準恢復使用？
從現在開始，對于生物技術公司，制****公司和新冠大流行都將是很重要的一段時間。需要關注的事件如下： 
強生疫苗重啟 自 4 月 13 日以來，強生新冠疫苗由于出現嚴重的副作用，而被監管機構下令停止接種。
當時，監管組織和強生在六名接種新冠疫苗的成年女性中發現了一種罕見的大腦附近血栓加上低血小板（一種幫助血液凝固的細胞）綜合癥。這六位女性都被醫院收治，其中一位不幸身亡。
這些癥狀和接種阿利斯康疫苗的英國和歐洲患者十分相似。事實證明，他們使用類似的給****技術（之后，歐洲****品管理局確認了疫苗和血栓存在某種聯系）。

雖然發生副作用的風險似乎很低，但美國疾病控制和預防中心的顧問在 4 月 14 日舉行了緊急會議并且在討論后表示，現在沒有足夠的信息去發布安全使用指南。
美東時間 4 月 24 日，FDA 宣布恢復使用強生新冠疫苗，德國衛生官員也表示，強生疫苗安全有效。他們共同認為，在新冠大流行中，強生疫苗 “利大于弊”。
按照目前來看，把這上百萬支疫苗繼續投入使用應該是最終的決定， 這樣可以進一步的幫助美國政府的免疫計劃。
阿利斯康疫苗在美國的狀況
3 月 25 日，阿利斯康的新冠疫苗提交給了 FDA 進行審批。該疫苗在美國一項三期臨床試驗中表現出有效性，阿斯利康表示會在未來幾周申請緊急使用許可。“就在未來的幾周，”CNBC 的一位高管預測，該申請將在四月中旬遞交。
但現，形勢有點復雜。在一次公開與實驗監督委員會的激烈交鋒后，阿利斯康略微修改了其審判結果，從而引發了公眾質疑該公司的數據。

距離阿利斯康公布數據已經過了一個多月， 目前他們還沒有向 FDA 遞交申請。相比之下， Moderna、輝瑞、強生都在數據發表兩周內向 FDA 遞交了他們的申請。
FDA 對于 Biogen 的阿爾茲海默癥****的最終決定
幾周內，全世界將知道 aducanumab ****物的最終命運。 
和其它已經獲批的阿爾茨海默癥特效****不一樣，aducanumab 的機制是試圖解決阿爾茨海默癥的病因，而不是單純的為了緩解癥狀。在一項臨床試驗中發現，被長期給予了大劑量 abucanumab 的早期阿爾茲海默癥患者，相比于安慰劑組的患者，其認知功能下降速度更慢。
但是這些數據，就如同 Biogen 公司分析這些數據的方法一樣，飽受爭議。與此同時，另一項臨床試驗也表明這款****物完全沒有益處。所以許多醫生和研究者都不確定，這款****對于患者來說到底有沒有益處，以及有多少益處。
    
下一步會發生什么誰也無法預測。FDA 目前正在審查 aducanumab， 預期將在六月 7 日給出他們的答復。雖然 FDA 收到了很多來自于患者以及慈善機構的壓力去批準這款****物， 但 FDA 內部的統計學家以及顧問不建議該****獲批。
無論 FDA 最終做出什么決定，都很有可能會對病人的治療、Biogen 公司的未來以及 FDA 的聲譽造成極大的影響。 
Vertex 的決定性時刻
靠著在囊性纖維化領域的研究，Vertex 成為全球最大的生物技術公司之一。他們有 4 款上市****物，可以治療大約 90% 的囊性纖維化患者，每年的銷售額超 60 億美元。這也讓 Vertex 的股價和市值大漲，在 4 月中旬，其市值達到了 570 億美元。投資者對于 Vertex 的下一步發展也很期待。 
福泰公司目前最受關注的一個項目是針對 α-1 抗胰蛋白酶（ATT）缺乏罕見基因疾病，患者的肺部和肝臟會受到損傷。Vertex 開發了 VX-814 來治療這種疾病，但由于安全原因，這項研究在 2020 年下半年暫停。 

現在，所有人都期待 Vertex 針對該疾病開發出的第二種****物，這款****物和 VX-814 在結構上有很大的區別。
這款新的****物，叫做 VX-864，正在進行一項 40 人的試驗，最新的實驗數據會在近期公布。Vertex 希望這項研究可以證明 VX-864 的有效性。就算實驗結果不盡人意， Vertex 在今年下半年還有第三款****物進入臨床。
雖然 Vertex 對 ATT 的研究充滿了信心，但其他人并不這么認為。去年，VX-814 失敗后，SVB Leerink 的分析師 Geoffrey Porges 表示，他預計華爾街將從 Vertex 的預測中 “清除與 AAT 缺乏有關的所有價值”，部分原因是該公司在先導****物失敗后繼續進行跟蹤記錄。
Sarepta 的杜式肌營養不良癥基因療法的最新消息
在臨床試驗失敗后，Sarepta 有關杜式肌營養不良癥的基因療法的 II 期試驗結果非常出色。
1 月以前， Sarepta 處于遙遙領先的地位。該公司獲得了新的數據表明，SRP-9001 能夠促進關鍵蛋白質的生產， Sarepta 的高管們認為，如果該療法同樣能夠改善接受安慰劑組的患者的運動功能，那么，Sarepta 可能會達到 FDA 的要求。

很可惜的是， 那沒有發生。該基因療法未能達到研究終點，這使得 Sarepta 的股價降低了 50%， 同時，也讓輝瑞和 Solid Biosciences 這兩個競爭對手占據了上風。但是 Sarepta 的高管們堅稱，這只是一次隨機的結果，未來會有更好的結果。
第二階段的結果預計會在今年下半年公開。與此同時，Sarepta 證明其基因療法的商業版（計劃在 III 期研究中進行測試并最終推向市場的形式）可以與臨床試驗中使用的形式相媲美，預計本季度將從使用商業版治療方法治療的前 11 名患者中獲得數據。